La Rivista Italiana delle Malattie Rare

News 2019

Il punto di vista del paziente circa la progettazione degli studi clinici sulle malattie rare

03/04/2019

Il punto di vista del paziente circa la progettazione degli studi clinici sulle malattie rare

Un articolo su Orphanet Journal of Rare Diseases riporta le opinioni sui trial clinici di un gruppo di pazienti europei con diverse tipologie di malattia rara. Dall’analisi emergono alcune necessità ancora disattese: coinvolgere i pazienti nella progettazione delle sperimentazioni il prima possibile, garantire che i pazienti possano orientare gli esiti e la scelta degli strumenti di misurazione, prestare attenzione alla durata dello studio, alla scelta dei partecipanti e alle informazioni fornite ai potenziali partecipanti, limitare le dimensioni dei gruppi trattati con placebo ed aumentare il numero di iniziative di formazione sugli studi clinici. Molti degli argomenti emersi potrebbero migliorare la collaborazione tra gruppi di pazienti e ricercatori. Risulta pertanto raccomandabile che tutti gli attori coinvolti negli studi clinici collaborino fin dall'inizio, in quanto la partecipazione potrebbe aiutare a migliorare l'empowerment dei pazienti, contribuendo a una migliore progettazione degli studi e a più alti tassi di reclutamento.


 

News

29/06/2022

Colangiocarcinoma: ok Aifa a pemigatinib

L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità della monoterapia con pemigatinib per i pazienti adulti con colangiocarcinoma...

20/06/2022

Mucopolisaccaridosi tipo 6: risultati positivi dalla terapia genica

Buone prospettive dalla terapia genica per le persone con mucopolisaccaridosi tipo 6 (MPS 6), rara malattia metabolica di origine genetica...

27/05/2022

Un nuovo protocollo di terapia genica con cellule staminali sfrutta la tecnologia mRNA per evitare la somministrazione di chemioterapia

I ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica di Milano descrivono un nuovo protocollo terapeutico che evita gli effetti tossici associati al trapianto di cellule staminali del sangue, migliorandone la sicurezza e ampliando le potenziali applicazioni cliniche in terapia genica

×
Immagine Popup