Odevixibat per il trattamento della colestasi intraepatica...

13/01/2025

Odevixibat per il trattamento della colestasi intraepatica familiare

Pubblicati i risultati del primo studio (1) condotto in Italia, fortemente voluto dalla Società Italiana di Gastroenterologia, Epatologia e Nutrizione Pediatrica... Pubblicati i risultati del primo studio (1) condotto in Italia, fortemente voluto dalla Società Italiana di Gastroenterologia, Epatologia e Nutrizione Pediatrica... Pubblicati i risultati del primo studio (1) condotto in Italia, fortemente voluto dalla Società Italiana di Gastroenterologia, Epatologia e Nutrizione Pediatrica... Pubblicati i risultati del primo studio (1) condotto in Italia, fortemente voluto dalla Società Italiana di Gastroenterologia, Epatologia e Nutrizione Pediatrica... Pubblicati i risultati del primo studio (1) condotto in Italia, fortemente voluto dalla Società Italiana di Gastroenterologia, Epatologia e Nutrizione Pediatrica...

Pubblicati i risultati del primo studio (1) condotto in Italia, fortemente voluto dalla Società Italiana di Gastroenterologia, Epatologia e Nutrizione Pediatrica (SIGENP), sull’efficacia del farmaco odevixibat in pazienti con colestasi intraepatica familiare (PFIC). Uno studio in cui per la prima volta sono stati studiati gli effetti del trattamento in uno scenario di vita reale al di fuori dei clinical trials.

Angelo Di Giorgio, professore di Pediatria del Dipartimento di Medicina dell’Università di Udine, ha coordinato il gruppo di lavoro italiano che ha riscontrato nei bambini trattati una riduzione significativa degli acidi biliari sierici e del prurito, con miglioramento della qualità di vita. “Straordinario risultato, non replicato al momento in nessun altro paese europeo, ottenuto grazie alla collaborazione tra i vari centri specialistici italiani”, commenta il coordinatore del lavoro di ricerca.

“Il nostro studio ha preso in considerazione 24 bambini, fra i 3,7 e i 12,1 anni (età media 6,6 anni), 11 maschi e 13 femmine. Alcuni soffrivano di forme classiche di colestasi intraepatica, altri di forme più rare e tutti presentavano alti livelli di acidi biliari, il 92% con prurito. Si tratta di un campione significativo, considerato che si tratta di una malattia rara”, spiega Angelo Di Giorgio.

“Fino a poco tempo fa non esisteva nessuna terapia medica efficace per ridurre il livello degli acidi biliari nel sangue e quindi attenuare il prurito, perciò i bambini colpiti da PFIC erano costretti a sottoporsi ad interventi chirurgici complessi fino al trapianto di fegato. Mi complimento con il nostro gruppo di lavoro Area Fegato per avere ottenuto un risultato veramente eccezionale, riconosciuto a livello internazionale” conclude Claudio Romano, presidente della SIGENP.

1. Di Giorgio A, et al. Real-world experience with Odevixibat in children with Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis. JHEP Reports, Volume 0, Issue 0, 101309.