14/02/2022
Peso clinico, umano ed economico dell’emofilia B grave negli adulti
Uno studio recente, pubblicato su Orphanet Journal of Rare Diseases, si incentra sul peso umano, clinico ed economico dell’emofilia B grave negli adulti sottoposti a profilassi con il fattore IX (FIX) in Europa.
Il lavoro analizza i dati presenti nello studio trasversale retrospettivo CHESS II, condotto in Germania, Francia, Italia, Spagna e Regno Unito, dimostrando che i pazienti sono gravati di un notevole peso umano dovuto alla malattia, che comprende il dolore e un forte impatto sulla qualità della vita. Lo studio evidenzia inoltre che i pazienti si trovano a sostenere anche i costi indiretti della malattia, dovuti al prepensionamento o all'interruzione dell’attività lavorativa ed alla conseguente riduzione della produttività a causa dell'emofilia, oltre ai sostanziali costi diretti legati alla profilassi con il FIX.
09/05/2025
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Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso un parere positivo in merito all’autorizzazione...
30/04/2025
Arterite a cellule giganti: ok a upadacitinib in Europa
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29/04/2025
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24/04/2025
AIFA approva il bando di ricerca indipendente 2025 sulle malattie rare
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24/04/2025
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11/04/2025
Sindrome di Phelan-McDermid: comprenderla per sviluppare nuovi approcci terapeutici
Uno studio (1) coordinato dall’Istituto di neuroscienze del Consiglio nazionale delle ricerche di Vedano al Lambro (Monza Brianza), in collaborazione con...