La Rivista Italiana delle Malattie Rare

Peso clinico, umano ed economico dell’emofilia B grave negli...

Uno studio recente, pubblicato su Orphanet Journal of Rare...

News 2022
Peso clinico, umano ed economico dell’emofilia B grave negli adulti

14/02/2022

Peso clinico, umano ed economico dell’emofilia B grave negli adulti

Uno studio recente, pubblicato su Orphanet Journal of Rare Diseases, si incentra sul peso umano, clinico ed economico dell’emofilia B grave... Uno studio recente, pubblicato su Orphanet Journal of Rare Diseases, si incentra sul peso umano, clinico ed economico dell’emofilia B grave... Uno studio recente, pubblicato su Orphanet Journal of Rare Diseases, si incentra sul peso umano, clinico ed economico dell’emofilia B grave... Uno studio recente, pubblicato su Orphanet Journal of Rare Diseases, si incentra sul peso umano, clinico ed economico dell’emofilia B grave... Uno studio recente, pubblicato su Orphanet Journal of Rare Diseases, si incentra sul peso umano, clinico ed economico dell’emofilia B grave...

Uno studio recente, pubblicato su Orphanet Journal of Rare Diseases, si incentra sul peso umano, clinico ed economico dell’emofilia B grave negli adulti sottoposti a profilassi con il fattore IX (FIX) in Europa.

Il lavoro analizza i dati presenti nello studio trasversale retrospettivo CHESS II, condotto in Germania, Francia, Italia, Spagna e Regno Unito, dimostrando che i pazienti sono gravati di un notevole peso umano dovuto alla malattia, che comprende il dolore e un forte impatto sulla qualità della vita. Lo studio evidenzia inoltre che i pazienti si trovano a sostenere anche i costi indiretti della malattia, dovuti al prepensionamento o all'interruzione dell’attività lavorativa ed alla conseguente riduzione della produttività a causa dell'emofilia, oltre ai sostanziali costi diretti legati alla profilassi con il FIX.


 

News

09/05/2025

Fenilchetonuria: parere positivo del CHMP per sepiapterina

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso un parere positivo in merito all’autorizzazione...

30/04/2025

Arterite a cellule giganti: ok a upadacitinib in Europa

La Commissione europea ha autorizzato l’impiego di upadacitinib nel trattamento dell’arterite a cellule giganti (ACG) in pazienti adulti. L’ACG, patologia...

29/04/2025

Leucodistrofia metacromatica: la somministrazione precoce della terapia genica può cambiare la storia della malattia

Se somministrata in fase precoce, la terapia genica ha il potenziale di cambiare la storia clinica dei bambini con leucodistrofia metacromatica (MLD), una...

24/04/2025

AIFA approva il bando di ricerca indipendente 2025 sulle malattie rare

Il Consiglio di amministrazione dell'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato il bando di ricerca indipendente per l'anno 2025 dedicato alle malattie rare...

24/04/2025

Terapia genica per la SMA: risultati promettenti dagli studi di fase 3

Durante la recente conferenza scientifica della Muscular Dystrophy Association (MDA) sono stati presentati i risultati degli studi di fase 3 e 3b relativi a...

11/04/2025

Sindrome di Phelan-McDermid: comprenderla per sviluppare nuovi approcci terapeutici

Uno studio (1) coordinato dall’Istituto di neuroscienze del Consiglio nazionale delle ricerche di Vedano al Lambro (Monza Brianza), in collaborazione con...

×
Immagine Popup