13/02/2023
Regione Lombardia celebra la Giornata Mondiale delle Malattie Rare
Si svolgerà mercoledì 1 marzo, dalle 14.00 alle 18.00, presso l'Auditorium Giorgio Gaber di Grattacielo Pirelli a Milano l’evento organizzato da Regione Lombardia per celebrare la Giornata Mondiale delle Malattie Rare 2023.
Il convegno, rivolto agli operatori del Servizio sanitario nazionale, ai ricercatori, ai referenti delle Associazioni Pazienti e a tutti gli stakeholder del settore, sarà l’occasione per affrontare i temi complessi della diagnosi e della presa in carico delle persone che vivono con una malattia rara.
L’evento illustrerà la tematica delle malattie rare a livello regionale approfondendo il lavoro della Rete che opera nel territorio lombardo grazie a un panel di relatori composto da esperti, professionisti del settore e rappresentanti delle Associazioni.
Il programma ed ulteriori informazioni sono disponibili sul sito del Centro di Coordinamento Rete Regionale Malattie Rare dell’Istituto Mario Negri a questo link
01/10/2024
Malattia di Fabry: AIFA approva pegunigalsidasi alfa
Con la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della determina AIFA di luglio 2024, è disponibile pegunigalsidasi alfa, una terapia enzimatica sostitutiva (ERT)...
27/09/2024
Ipercolesterolemia familiare: comprendere i rischi genetici per migliorare la salute cardiovascolare
In occasione della Giornata di sensibilizzazione sull'ipercolesterolemia familiare, che si celebra il 24 settembre, la FH Europe Foundation, un'organizzazione...
25/09/2024
Presso la UOC Clinica Pediatrica ed Endocrinologia dell’Istituto Giannina Gaslini, da novembre 2022, è stata introdotta una terapia innovativa per i pazienti affetti...
20/09/2024
ERDERA, progetto per il coordinamento della ricerca in Europa sulle malattie rare
Contribuire a sviluppare nel campo delle malattie rare una solida e completa infrastruttura di dati, competenze e servizi innovativi di ricerca clinica con particolare...
09/09/2024
Sviluppare una terapia farmacologica neonatale e una terapia genica fetale in utero per la sindrome di Leigh (LS), malattia neuro-metabolica che interessa il...
02/09/2024
Colangite biliare primitiva: approvazione accelerata per seladelpar
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso l'approvazione accelerata per seladelpar per il trattamento della colangite biliare primitiva...