Talassemia: un farmaco orale apre nuove prospettive terapeutiche...

19/09/2025

Talassemia: un farmaco orale apre nuove prospettive terapeutiche

Uno studio (1) internazionale, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, ha valutato l’efficacia e la sicurezza di mitapivat in adulti affetti da... Uno studio (1) internazionale, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, ha valutato l’efficacia e la sicurezza di mitapivat in adulti affetti da... Uno studio (1) internazionale, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, ha valutato l’efficacia e la sicurezza di mitapivat in adulti affetti da... Uno studio (1) internazionale, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, ha valutato l’efficacia e la sicurezza di mitapivat in adulti affetti da... Uno studio (1) internazionale, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, ha valutato l’efficacia e la sicurezza di mitapivat in adulti affetti da...

Uno studio (1) internazionale, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, ha valutato l’efficacia e la sicurezza di mitapivat in adulti affetti da talassemia non trasfusione dipendente (NTDT) α o β.

Il trial clinico ENERGIZE ha coinvolto 194 pazienti (123 [63%] donne e 71 [37%] uomini) adulti con NTDT α o β. I pazienti hanno ricevuto per 24 settimane mitapivat, una piccola molecola in grado di attivare la piruvato chinasi, enzima che svolge un ruolo fondamentale nella glicolisi, la principale via metabolica tramite la quale i globuli rossi ottengono energia sotto forma di ATP (adenosina trifosfato), oppure placebo. L'endpoint primario era la risposta dell'emoglobina (aumento ≥1,0 g/dL rispetto al basale nella concentrazione media di emoglobina dalla settimana 12 alla settimana 24).

Sette pazienti nel gruppo mitapivat e un paziente nel gruppo placebo hanno discontinuato prima della fine del periodo in doppio cieco (24 settimane). Cinquantacinque (42%) dei 130 pazienti nel gruppo trattato con mitapivat hanno avuto una risposta dell'emoglobina rispetto a uno (2%) dei 64 nel gruppo placebo (differenza media dei minimi quadrati 41% [IC 95% 32-50], p <0,0001). Sono stati segnalati eventi avversi in 107 (83%) dei 129 pazienti trattati con mitapivat e in 50 (79%) dei 63 pazienti nel gruppo placebo. Gli eventi avversi più frequenti nel gruppo mitapivat sono stati per lo più lievi: cefalea (22%), insonnia (14%), nausea (12%). Nessun decesso è stato riportato nel corso dello studio.

Questo lavoro rappresenta un importante passo verso una terapia orale mirata per la NTDT. Se i benefici saranno confermati a lungo termine, mitapivat potrebbe migliorare non solo i valori ematici ma anche la qualità di vita, riducendo la fatigue e alcune complicanze legate alla malattia.

1. Taher AT, Al-Samkari H, Aydinok Y, et al. Mitapivat in adults with non-transfusion-dependent α-thalassaemia or β-thalassaemia (ENERGIZE): a phase 3, international, randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet. 2025 Jul 5;406(10498):33-42.