Somapacitan: estensione di indicazione nei bambini SGA e nella...

24/06/2026

Somapacitan: estensione di indicazione nei bambini SGA e nella sindrome di Noonan

Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo raccomandando l’estensione... Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo raccomandando l’estensione... Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo raccomandando l’estensione... Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo raccomandando l’estensione... Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo raccomandando l’estensione...

Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo raccomandando l’estensione dell’indicazione di somapacitan, un analogo dell’ormone della crescita umano (growth hormone, GH) a lunga durata d’azione, prodotto mediante tecniche di DNA ricombinante, al trattamento del disturbo della crescita in bambini di bassa statura nati piccoli per l’età gestazionale (small for gestational age, SGA) che non abbiano mostrato un recupero di crescita entro i 4 anni di età o successivamente, e al trattamento della bassa statura associata alla sindrome di Noonan (Noonan syndrome, NS).

Nell’Unione Europea somapacitan era già autorizzato per il trattamento del deficit di ormone della crescita nei bambini a partire dai 3 anni di età e negli adulti.

I bambini SGA presentano alla nascita un peso e/o una lunghezza significativamente inferiori rispetto all’atteso. La maggior parte di loro va incontro a un recupero spontaneo della crescita entro i primi due anni di vita. Tuttavia, circa il 10-15% non recupera e mantiene una bassa statura che tende a persistere fino all’età adulta. In questi pazienti è possibile un rischio aumentato di alterazioni metaboliche e difficoltà dello sviluppo.

La NS è una malattia genetica con un’incidenza di circa 1 caso ogni 1.000-2.500 nati vivi, a trasmissione autosomica dominante e causata da mutazioni a carico di geni della via di segnalazione RAS-MAPK. È caratterizzata da una combinazione variabile di tratti dismorfici facciali, cardiopatie congenite e bassa statura. La bassa statura associata alla NS è dovuta a meccanismi complessi, tra cui una parziale resistenza all’azione dell’ormone della crescita. Lo standard of care del disturbo della crescita nei bambini SGA e affetti da NS si basa su iniezioni sottocutanee giornaliere di ormone della crescita ricombinante (somatropina). Pur efficace, questo regime comporta per il bambino e per chi se ne prende cura un elevato numero di iniezioni annue che può compromettere l’aderenza al trattamento e gli esiti di crescita.

La disponibilità di un analogo a lunga durata d’azione somministrabile una volta a settimana risponde quindi all’esigenza di ridurre la frequenza delle iniezioni mantenendo un’efficacia comparabile.

Fonte:
Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 18-21 May 2026