Colangite biliare primitiva: dalla CE via libera a seladelpar |...

13/03/2025

Colangite biliare primitiva: dalla CE via libera a seladelpar

La Commissione Europea (CE) ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata a seladelpar per il trattamento della colangite biliare... La Commissione Europea (CE) ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata a seladelpar per il trattamento della colangite biliare... La Commissione Europea (CE) ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata a seladelpar per il trattamento della colangite biliare... La Commissione Europea (CE) ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata a seladelpar per il trattamento della colangite biliare... La Commissione Europea (CE) ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata a seladelpar per il trattamento della colangite biliare...

La Commissione Europea (CE) ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata a seladelpar per il trattamento della colangite biliare primitiva in combinazione con acido ursodesossicolico (UDCA) in pazienti adulti che hanno una risposta inadeguata al solo UDCA, o come monoterapia nei soggetti che non lo tollerano.

“La decisione conferma il beneficio clinico e il valore di seladelpar e offre alle persone con colangite biliare primitiva una nuova importante opzione terapeutica”, afferma María-Carlota Londoño, epatologa presso l’Hospital Clinic di Barcellona. “Alcuni pazienti con colangite biliare primitiva non rispondono in modo adeguato alla terapia di prima linea, e seladelpar contribuisce a rispondere al bisogno insoddisfatto di un trattamento efficace e mirato ai sintomi”.

La decisione della CE fa seguito al parere positivo del CHMP (Comitato per i medicinali per uso umano) dell’EMA (Agenzia europea per i medicinali) - emesso nel dicembre 2024 - e si basa sui risultati di RESPONSE, uno studio registrativo di fase III controllato con placebo.

Nel corso dello studio, il 62% dei partecipanti che assumevano seladelpar ha raggiunto l’endpoint primario della risposta biochimica composita al mese 12, rispetto al 20% dei partecipanti che assumevano placebo. Il trattamento con seladelpar ha portato alla normalizzazione dei valori di fosfatasi alcalina (ALP) nel 25% dei partecipanti allo studio al mese 12. Questo cambiamento non è stato osservato in alcun partecipante allo studio che ha ricevuto placebo.

La variazione rispetto al punteggio basale del prurito al mese 6 era un endpoint secondario chiave; i pazienti trattati con seladelpar hanno dimostrato una riduzione statisticamente significativa del prurito rispetto al placebo.

Dopo sei mesi di trattamento con seladelpar, i partecipanti arruolati nello studio con prurito da moderato a grave hanno riscontrato un miglioramento di 3,2 punti su una scala di valutazione numerica del prurito compresa tra 0 e 10 e un miglioramento clinicamente significativo, rispetto a una diminuzione di 1,7 punti con il placebo.

Non si sono verificati eventi avversi gravi correlati al trattamento. Gli eventi avversi più comuni - verificatisi in circa il 5% dei partecipanti nel braccio seladelpar e con un’incidenza di circa 1% superiore rispetto al braccio placebo - sono stati mal di testa, nausea, dolore addominale e distensione addominale.